本文聚焦礼来公司在2025年3月30日宣布的lepodisiran在2期临床研究的积极结果。详细介绍了lepodisiran这一在研疗法的作用、在研究中的表现，以及达成的主要和次要终点等信息。
据智通财经APP相关消息，在2025年3月30日，知名药企礼来（LLY.US）对外公布了其在研药物lepodisiran在2期临床研究中取得的积极成果。Lepodisiran是一款正在研发的小干扰RNA（siRNA）疗法，它的主要目标是降低脂蛋白(a) [Lp(a)]的产生。而脂蛋白(a)是引发遗传性心脏病的一个重要危险因素。
在2期ALPACA研究里，科研人员对lepodisiran在不同剂量下的效果进行了测试。结果显示，在使用最高测试剂量（400mg）治疗后的第60天至第180天这个时间段内，lepodisiran展现出了惊人的疗效，它让Lp(a)水平平均降低了93.9%，这一显著的数据成功达到了该研究的主要终点。与此同时，接受lepodisiran 16mg和96mg剂量的参与者，在相同的时间范围内，其Lp(a)水平也分别降低了40.8%和75.2%。
值得一提的是，Lepodisiran不仅达成了主要终点，还达成了多项次要终点。在为期接近18个月的研究过程中，在所有的评估时间点上，都能看到明显的效果。只要参与者接受了lepodisiran三个测试剂量（16mg、96mg或400mg）的单次或两次给药，就会出现Lp(a)水平降低的情况。
该研究的设计十分严谨，一组参与者在基线和第180天时各给药一次lepodisiran（剂量为16mg、96mg或400mg），另外还设置了一组，在基线时给药lepodisiran 400mg，在第180天给予安慰剂。不过，目前额外剂量的lepodisiran效果还尚未确定，仍需要进一步的研究和探索。
礼来公司的在研药物lepodisiran在2期临床研究中取得积极结果。该药物能有效降低脂蛋白(a)水平，达到研究主要终点并达成多项次要终点，但额外剂量的效果未明确。这一成果为遗传性心脏病的治疗带来了新的希望，不过后续还需更多研究来确定其安全性和有效性。
