本文介绍了比利时药企优时比的自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液获得中国国家药监局批准，用于治疗特定类型成人全身型重症肌无力患者的消息，同时阐述了该疾病的相关情况及药物的特点。
近日，医疗领域传来一则令人振奋的消息，又一款针对罕见病的新药在中国成功获批。3月31日，比利时知名药企优时比（UCB）对外正式宣布，其自主研发的生物制剂——罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革，Rystiggo）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这款药物将与常规治疗药物联合使用，主要用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
从官网披露的信息来看，罗泽利昔珠单抗注射液具有独特的地位，它是全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂。这一特性无疑为相关患者的治疗提供了更具针对性和有效性的选择。
根据公开资料，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病。在中国，该疾病的年发病率为0.68/10万，其中85%的患者为全身型重症肌无力。而在全身型重症肌无力患者中，AChR阳性和MuSK阳性是两种主要的亚型，分别约占85%和8%。
值得关注的是，MuSK阳性患者在发病情况上呈现出一定的特点。这类患者在30岁和50岁左右会出现发病双峰，并且往往临床表现更为严重，面临着更高的危急重症风险。然而，在此之前，这一群体一直缺乏正式获批的靶向治疗药物。此次罗泽利昔珠单抗注射液的获批，有望填补这一治疗空白，为MuSK阳性患者带来新的曙光。
比利时药企优时比的罗泽利昔珠单抗注射液获批用于治疗特定类型成人全身型重症肌无力患者的消息。介绍了该药物是全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的FcRn拮抗剂，还阐述了重症肌无力的发病情况以及MuSK阳性患者的治疗困境，此药获批有望改善相关患者的治疗现状。
