本文围绕“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”展开，介绍了北京罕萌诊所开出肝豆状核变性最新治疗药物全国首张处方这一重要事件，阐述了该疾病的情况以及此举措对患者用药需求的解决作用，还提及了诊所此前为患者提供的服务和未来规划。
近日，从“北京顺义”微信公众号传来一则令人振奋的消息。在3月21日这一天，“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”于北京罕萌诊所盛大举办。在此次活动中，一个具有里程碑意义的事件发生了——罕见病肝豆状核变性的最新治疗药物在该诊所开出了全国首张处方。这一举措犹如一颗投入平静湖面的巨石，在国内肝豆状核变性治疗领域激起层层涟漪，正式开启了国内肝豆状核变性治疗的全新阶段。
肝豆状核变性已成功入选我国《第一批罕见病目录》。这种疾病的发病机制较为复杂，主要是由于患者体内铜离子转运及排泄出现障碍，进而导致患者会出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累的症状。更为严峻的是，该疾病的发病年龄跨度极大，从8个月的婴儿到70多岁的老人均有可能发病。如果不及时进行治疗，将会直接危及患者的生命。然而，令人欣慰的是，倘若能够及早进行诊治，患者依然可以过上正常的生活。
曲恩汀作为青霉胺不耐受肝豆状核变性患者的常用药，曾经由于药品稀缺，患者的治疗效果时常受到影响。很多患者不得不四处奔波寻找药物，承受着身体和心理的双重压力。但如今，情况迎来了转机。北京罕萌诊所成功开出盐酸曲恩汀片的全国首张处方，而这一药物是在我国获批上市后的首次开出。这一小小的处方，却蕴含着巨大的意义，它标志着肝豆状核变性群体的用药需求进一步得到了有效解决，让无数患者看到了希望的曙光。
值得一提的是，北京罕萌诊所自从落地北京罕见病药品保障先行区以来，一直积极履行着自己的社会责任。截至目前，诊所已经为300余名患者提供了免费诊疗、心理疏导等贴心服务。同时，还引进了50余个品类的罕见病药品，积极探索罕见病诊疗、用药、康复、保障的全链条解决方案。正如北京罕萌诊所相关负责人所说：“北京罕萌诊所将继续协同公益、慈善、保险、检测机构，持续为患者提供专业、可靠、高效的诊疗用药方案，打造患者就医服务一体化网络。”相信在诊所的不懈努力下，会有更多的罕见病患者从中受益。
3月21日北京罕萌诊所举办“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”，并开出肝豆状核变性最新治疗药物全国首张处方，开启国内治疗新阶段。介绍了肝豆状核变性疾病特点及此前患者用药难题，该首方解决了患者用药需求。还提及诊所落地先行区后为患者提供诸多服务、引进药品及探索全链条方案，未来将继续协同多方为患者提供更好诊疗方案。
